Cerdelga

l1
Substancje czynne: 
l2
Postać farmaceutyczna: 
kapsułki twarde
l3
podmiot odpowiedzialny: 
l8
Dawka: 
84 mg

indeks_lekow_quicktab

Streszczenie EPAR dla ogółu społeczeństwa


Cerdelga

eliglustat

Niniejszy dokument jest streszczeniem Europejskiego Publicznego Sprawozdania Oceniającego (EPAR) dotyczącego leku Cerdelga. Wyjaśnia, jak Agencja oceniła lek w celu przyjęcia zaleceń w sprawie przyznania pozwolenia na dopuszczenie produktu do obrotu w UE oraz warunków jego stosowania. Jego celem nie jest zapewnienie praktycznej porady dotyczącej stosowania leku Cerdelga.

W celu uzyskania praktycznych informacji na temat stosowania leku Cerdelga należy zapoznać się z ulotką dla pacjenta bądź skontaktować się z lekarzem lub farmaceutą.

Co to jest produkt Cerdelga i w jakim celu się go stosuje?

Produkt Cerdelga jest lekiem stosowanym w krótkotrwałym leczeniu dorosłych pacjentów z chorobą Gauchera typu 1. Choroba Gauchera jest rzadką chorobą dziedziczną charakteryzującą się niedoborem enzymu glukocerebrozydazy (zwanego również kwaśną beta-glukozydazą). Enzym ten w warunkach fizjologicznych powoduje rozkład tłuszczu zwanego glukozyloceramidem (lub glukocerebrozydem). Jego brak prowadzi do odkładania się tłuszczu w organizmie, zazwyczaj w wątrobie, śledzionie i kościach. Wywołuje to objawy chorobowe takie jak: niedokrwistość (mała liczba czerwonych krwinek), zmęczenie, podatność na siniaki i krwawienie, powiększenie śledziony i wątroby oraz ból i złamania kości.

Lek Cerdelga jest stosowany u pacjentów z chorobą Gauchera typu 1, który jest typem zwykle atakującym wątrobę, śledzionę i kości. Produkt Cerdelga stosuje się u pacjentów, których organizm rozkłada ten lek z prawidłową szybkością (znanych jako osoby metabolizujące lek w stopniu „pośrednim” lub „całkowitym”) lub powoli (osoby metabolizujące lek w stopniu „słabym”).

Ze względu na małą liczbę pacjentów z chorobą Gauchera choroba ta jest uważana za rzadko występującą, zatem w dniu 4 grudnia 2007 r. produkt Cerdelga uznano za lek sierocy (lek stosowany w rzadkich chorobach).

Lek Cerdelga zawiera substancję czynną eliglustat.

Jak stosować produkt Cerdelga?

Lek Cerdelga jest dostępny w postaci kapsułek (84 mg) do podawania doustnego. Lek wydaje się wyłącznie z przepisu lekarza, a leczenie powinno zostać rozpoczęte i być nadzorowane przez lekarza z doświadczeniem w leczeniu choroby Gauchera. Przed rozpoczęciem leczenia produktem Cerdelga konieczne jest przeprowadzenie badania sprawdzającego szybkość rozkładu leku w organizmie pacjenta (w celu ustalenia stopnia metabolizowania leku przez pacjenta). Leku nie należy podawać pacjentom, których organizm rozkłada lek z bardzo dużą szybkością (osób metabolizujących lek w stopniu „ultraszybkim”) lub z nieznaną szybkością, ani pacjentom, u których nie przeprowadzono badania sprawdzającego.

Zalecana dawka leku Cerdelga u pacjentów, których organizm rozkłada lek z normalną szybkością (osoby metabolizujące lek w stopniu pośrednim lub całkowitym) to 1 kapsułka przyjmowana dwa razy na dobę. W przypadku pacjentów, których organizm rozkłada lek powoli (osoby metabolizujące lek w stopniu słabym) zalecana dawka to 1 kapsułka raz na dobę. Więcej informacji znajduje się w ulotce dla pacjenta.

Jak działa produkt Cerdelga?

Substancja czynna leku Cerdelga, eliglustat, blokuje działanie enzymu uczestniczącego w procesie wytwarzania glukozyloceramidu. Ze względu na to, że nagromadzenie tego tłuszczu w narządach, takich jak śledziona, wątroba i kości, prowadzi do wystąpienia objawów choroby Gauchera typu 1, zmniejszenie wytwarzania tłuszczu pomaga zapobiegać jego nagromadzeniu, a tym samym wspomaga lepsze funkcjonowanie narażonych narządów.

Jakie korzyści ze stosowania produktu Cerdelga zaobserwowano w badaniach?

Skuteczność leku Cerdelga w leczeniu choroby Gauchera wykazano w dwóch badaniach głównych. W pierwszym badaniu wzięło udział 40 wcześniej nieleczonych pacjentów z chorobą Gauchera typu 1 i dotyczyło ono głównie zmniejszenia rozmiarów śledziony pacjenta. U pacjentów przyjmujących eliglustat wykazano średnie zmniejszenie rozmiarów śledziony o 28% w porównaniu ze zwiększeniem o 2% u pacjentów przyjmujących placebo (leczenie pozorowane) po 9 miesiącach leczenia. Pacjenci przyjmujący lek Cerdelga wykazali również zmniejszenie nasilenia oznak choroby, takie jak zmniejszenie rozmiarów wątroby i zwiększenie stężenia hemoglobiny (białka obecnego w czerwonych krwinkach, przenoszącego tlen w organizmie).

Skuteczność leku Cerdelga wykazano również w innym badaniu z udziałem 160 pacjentów z chorobą Gauchera typu 1, których wcześniej poddano leczeniu mającemu na celu zastąpienie brakującego enzymu i u których objawy choroby były kontrolowane. Niektórych pacjentów leczono produktem Cerdelga, a innych poddano enzymatycznej terapii zastępczej. Badanie to wykazało, że po rocznym leczeniu choroba pozostała stabilna u 85% pacjentów leczonych produktem Cerdelga w porównaniu z 94% pacjentów kontynuujących enzymatyczną terapię zastępczą.

Jakie ryzyko wiąże się ze stosowaniem produktu Cerdelga?

Najczęstsze działanie niepożądane związane ze stosowaniem leku Cerdelga (mogące wystąpić u więcej niż 1 na 10 osób) to biegunka występująca u około 6 na 100 pacjentów. Większość działań niepożądanych ma charakter łagodny i przejściowy. Pełny wykaz działań niepożądanych związanych ze stosowaniem leku Cerdelga znajduje się w ulotce dla pacjenta.

Leku Cerdelga nie należy przyjmować razem z pewnymi lekami mogącymi zakłócać zdolność organizmu do rozkładu tego leku, co może mieć wpływ na stężenie leku Cerdelga we krwi. Pełny wykaz ograniczeń znajduje się w ulotce dla pacjenta.

Na jakiej podstawie zatwierdza się produkt Cerdelga?

Komitet ds. Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi (CHMP) Agencji uznał, że korzyści płynące ze stosowania produktu Cerdelga przewyższają ryzyko, i zalecił jego dopuszczenie do stosowania w UE. Wykazano skuteczność produktu Cerdelga w łagodzeniu objawów choroby u większości wcześniej nieleczonych pacjentów z chorobą Gauchera typu 1 i w utrzymywaniu stabilności choroby u większości pacjentów wcześniej poddanych enzymatycznej terapii zastępczej. Jednak u niewielkiej grupy pacjentów (około 15%), u których enzymatyczną terapię zastępczą zamieniono na leczenie produktem Cerdelga, nie wystąpiła optymalna odpowiedź na roczne leczenie tym produktem. W przypadku tych pacjentów należy rozważyć inne możliwości leczenia. Wszystkich pacjentów, u których zamieniono enzymatyczną terapię zastępczą, należy kontrolować pod kątem postępu choroby.

W odniesieniu do bezpieczeństwa stosowania działania niepożądane były z reguły łagodne i przejściowe, ale CHMP zalecił dalsze badania dotyczące bezpieczeństwa długotrwałego stosowania leku.

Jakie środki są podejmowane w celu zapewnienia bezpiecznego i skutecznego stosowania produktu Cerdelga?

W celu zapewnienia możliwie najbezpieczniejszego stosowania produktu Cerdelga opracowano plan zarządzania ryzykiem. W oparciu o ten plan w charakterystyce produktu leczniczego i ulotce dla pacjenta dotyczących produktu Cerdelga zawarto informacje dotyczące bezpieczeństwa, w tym odpowiednie środki ostrożności obowiązujące personel medyczny i pacjentów.

Dodatkowo firma wprowadzająca produkt Cerdelga do obrotu dostarczy materiały edukacyjne dla lekarzy i pacjentów w celu dopilnowania, aby produktem tym byli leczeni wyłącznie pacjenci z chorobą Gauchera typu 1 oraz aby nie był on stosowany razem z lekami mogącymi istotnie wpłynąć na jego stężenie we krwi. Wszyscy pacjenci, którym przepisano lek Cerdelga, otrzymają kartę ostrzeżeń dla pacjenta. Firma utworzy również rejestr pacjentów leczonych produktem Cerdelga w celu oceny bezpieczeństwa długotrwałego stosowania leku.

Więcej informacji znajduje się w streszczeniu planu zarządzania ryzykiem.

Inne informacje dotyczące produktu Cerdelga:

W dniu 19 stycznia 2015 r. Komisja Europejska przyznała pozwolenie na dopuszczenie produktu Cerdelga do obrotu ważne w całej Unii Europejskiej.
Pełne sprawozdanie EPAR i streszczenie planu zarządzania ryzykiem dotyczące produktu Cerdelga znajdują się na stronie internetowej Agencji pod adresem: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/European public assessment reports. W celu uzyskania dodatkowych informacji dotyczących leczenia produktem Cerdelga należy zapoznać się z ulotką dla pacjenta (także część EPAR) bądź skontaktować się z lekarzem lub farmaceutą.

Streszczenie opinii Komitetu ds. Sierocych Produktów Leczniczych dotyczącej produktu Cerdelga znajduje się na stronie internetowej Agencji: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/Rare disease designation.

Data ostatniej aktualizacji: 01.2015.

<p 8pt;\"="">Źródło:
EMEA: EMEA/H/C/003724- EUROPEJSKIE PUBLICZNE SPRAWOZDANIE OCENIAJĄCE (EPAR)
http://www.ema.europa.eu/docs/pl_PL/document_library/EPAR_-_Summary_for_the_public/human/003724/WC500182390.pdf;
Styczeń 2015

Zakladka informacja CIL:

Brak komunikatów bezpieczeństwa

Zobacz Jeszcze:

>> inne leki podmiotu odpowiedzialnego Genzyme Europe B.V.

>> komunikaty bezpieczeństwa dotyczące leku

>> komunikaty dotyczące braków leków na rynku

Jeżeli nie znalazłeś informacji o szukanym leku, zapraszamy do skorzystania z usługi zadaj pytanie .