Cerezyme

l1
Substancje czynne: 
l3
podmiot odpowiedzialny: 

indeks_lekow_quicktab

EUROPEJSKIE PUBLICZNE SPRAWOZDANIE OCENIAJĄCE (EPAR)

CEREZYME

Streszczenie EPAR dla ogółu społeczeństwa

Niniejszy dokument jest streszczeniem Europejskiego Publicznego Sprawozdania Oceniającego (EPAR). Wyjaśnia, jak Komitet ds. Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi (CHMP) ocenił przeprowadzone badania w celu ustalenia zaleceń w sprawie stosowania leku.
W celu uzyskania dodatkowych informacji na temat stanu chorobowego lub sposobu leczenia, należy zapoznać się z ulotką dla pacjenta (także stanowiącą część EPAR) bądź skontaktować się z lekarzem lub farmaceutą. W celu uzyskania dodatkowych informacji na podstawie zaleceń CHMP, zapoznaj się z dyskusją naukową (także stanowiącą część EPAR).

Co to jest Cerezyme?

Cerezyme jest proszkiem przeznaczonym do sporządzania roztworu do infuzji (wlewu dożylnego). Cerezyme zawiera substancję czynną, imiglucerazę.

W jakim celu stosuje się preparat Cerezyme?

Preparat Cerezyme stosowany jest w długotrwałej substytucji enzymatycznej u pacjentów z chorobą Gauchera. Choroba Gauchera to rzadkie zaburzenie dziedziczne. Chorzy wykazują niedobór enzymu, glukocerebrozydazy. W normalnych warunkach enzym ten rozkłada końcowy tłuszczowy produkt przemiany materii zwany glukocerebrozydem. Przy braku enzymu glukocerebrozyd odkłada się w organizmie, zazwyczaj w wątrobie, śledzionie i szpiku kostnym, co powoduje wystąpienie objawów chorobowych: anemii (niedokrwistości), zmęczenia, łatwego siniaczenia oraz skłonności do krwawień, powiększenia śledziony i wątroby oraz bólu i złamań kości.
Preparat Cerezyme stosowany jest u pacjentów z chorobą Gauchera typu 1 (bez neuronopatii) lub typu 3 (z przewlekłą neuronopatią) oraz, u których występuje co najmniej jeden z następujących objawów choroby:

        
  • anemia (niska liczba czerwonych krwinek);
  •     
  • trombocytopenia (zmniejszenie liczby płytek krwi);
  •     
  • choroba kości;
  •     
  • hepatomegalia (powiększenie wątroby) lub splenomegalia (powiększenie śledziony).

Lek można otrzymać wyłącznie na receptę.

Jak stosować preparat Cerezyme?

Preparat Cerezyme powinni podawać lekarze posiadający doświadczenie w leczeniu pacjentów z chorobą Gauchera. Preparat podaje się jako wlew przez 1-2 godziny raz na dwa tygodnie, podając najpierw wyższe dawki. Dawki zostają następnie dostosowane w zależności od reakcji pacjenta na leczenie.
Preparat Cerezyme przeznaczony jest do długotrwałego stosowania.

Jak działa Cerezyme?

Choroba Gauchera była uprzednio leczona z zastosowaniem enzymu, alglucerazy, uzyskiwanej z łożyska ludzkiego. Imigluceraza, substancja czynna preparatu Cerezyme jest kopią tego enzymu, otrzymywaną metodą znaną jako „technologia rekombinacji DNA”: enzym produkowany jest przez komórkę, do której wprowadzono gen (DNA) umożliwiający jej produkcję enzymu. Imigluceraza pomaga w rozkładaniu glukocerebrozydu (katalizuje proces rozkładu) i zatrzymuje jego odkładanie się w organizmie.

Jak badano preparat Cerezyme?

W przypadku choroby Gauchera typu 1, preparat Cerezyme przebadano w toku trzech badań, obejmujących ogółem 40 pacjentów (liczba ta jest wystarczająca z uwagi na bardzo rzadkie występowanie choroby). W badaniach oceniano skuteczność preparatu Cerezyme w kontrolowaniu objawów choroby Gauchera – tj. normalizowaniu (zwiększaniu) liczby czerwonych krwinek i płytek we krwi oraz normalizowaniu (zmniejszaniu) rozmiaru wątroby i śledziony. Preparat Cerezyme porównywano z alglucerazą. W przypadku choroby Gauchera typu 3 (będącej wyjątkowo rzadką formą choroby), wykorzystano dane pochodzące z publikacji oraz specjalnego rejestru pacjentów z chorobą Gauchera.

Jakie korzyści ze stosowania preparatu Cerezyme zaobserwowano w badaniach?

Badania wykazały, że preparat Cerezyme jest równie bezpieczny i skuteczny w kontrolowaniu objawów choroby Gauchera, co algluceraza. Badania wykazały również, że pacjenci mogą bezpiecznie przechodzić z leczenia alglucerazą na leczenie imiglucerazą.

Jakie ryzyko wiąże się ze stosowaniem preparatu Cerezyme?

Najczęściej występującymi działaniami niepożądanymi związanymi ze stosowaniem preparatu Cerezyme (zaobserwowanym u 1-10 pacjentów na 100) są problemy z oddychaniem, pokrzywka lub obrzęk naczynioworuchowy, świąd i wysypka. U pacjentów mogą rozwinąć się przeciwciała (proteiny produkowane w reakcji na preparat Cerezyme, które mogą wpłynąć na leczenie). W pierwszym roku terapii pacjenci powinni być monitorowani pod kątem wszelkich reakcji alergicznych na Cerezyme.
Preparat Cerezyme należy podawać ostrożnie osobom z nadwrażliwością (uczuleniem) na imiglucerazę lub jakiekolwiek inne składniki leku.

Na jakiej podstawie zatwierdzono preparat Cerezyme?

Komitet ds. Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi (CHMP) uznał, że preparat Cerezyme pozwala na skuteczną kontrolę objawów choroby Gauchera typu 1 i 3. Komitet uznał również, że korzyści płynące ze stosowania preparatu Cerezyme przewyższają ryzyko związanego z jego leczeniem i zalecił przyznanie pozwolenia na dopuszczenie preparatu Cerezyme do obrotu.

Inne informacje o preparacie Cerezyme:

Dnia 17 listopada 1997 r. Komisja Europejska przyznała firmie Genzyme Europe B.V. pozwolenie na dopuszczenie preparatu Cerezyme do obrotu ważne na terytorium całej Unii Europejskiej. Pozwolenie na dopuszczenie do obrotu odnowiono w dniu 17 listopada 2002 r. i 17 listopada 2007 r.

Pełna wersja sprawozdania EPAR znajduje się tutaj.

Ostatnia aktualizacja streszczenia: 11-2007.

Źródło:
EMEA: EMEA/H/C/157 - EUROPEJSKIE PUBLICZNE SPRAWOZDANIE OCENIAJĄCE (EPAR)
http://www.ema.europa.eu/docs/pl_PL/document_library/EPAR_-_Summary_for_the_public/human/000157/WC500024108.pdf, Czerwiec 2008

Zakladka informacja CIL:

Brak komunikatów bezpieczeństwa

Zobacz Jeszcze:

>> inne leki podmiotu odpowiedzialnego Genzyme Europe B.V.

>> komunikaty bezpieczeństwa dotyczące leku

>> komunikaty dotyczące braków leków na rynku

Jeżeli nie znalazłeś informacji o szukanym leku, zapraszamy do skorzystania z usługi zadaj pytanie .