Fabrazyme

l1
Substancje czynne: 
l3
podmiot odpowiedzialny: 

indeks_lekow_quicktab

EUROPEJSKIE PUBLICZNE SPRAWOZDANIE OCENIAJĄCE (EPAR)

FABRAZYME

Streszczenie EPAR dla ogółu społeczeństwa

Niniejszy dokument jest streszczeniem Europejskiego Publicznego Sprawozdania Oceniającego(EPAR). Jego celem jest wyjaśnienie, w jaki sposób ocena dokonana przez Komitet ds. ProduktówLeczniczych Stosowanych u Ludzi (CHMP) na podstawie przeprowadzonych badań doprowadziłado ustalenia zaleceń dotyczących warunków stosowania produktu leczniczego.
W celu uzyskania dodatkowych informacji na temat stanu zdrowia lub stosowanego leczenia,należy zapoznać się z ulotką dołączoną do opakowania (także stanowiącą część EPAR) bądźskonsultować się z lekarzem lub farmaceutą.

Co to jest Fabrazyme?

Fabrazyme jest roztworem zawierającym substancję czynną, agalzydazę beta, podawany wlewemdożylnym.

W jakim celu stosuje się preparat Fabrazyme?

Fabrazyme stosuje się w leczeniu dorosłych z rzadką chorobą dziedziczną, tak zwaną chorobąFabry’ego. Pacjenci z chorobą Fabry’ego cierpią na niedobór enzymu, alfa-galaktozydazy A. Zwykleenzym ten rozkłada substancję tłuszczową zwaną globotriaozyloceramidem (GL-3). W przypadkuniedoboru tego enzymu GL-3 nie ulega rozkładowi, odkładając się w komórkach, np. w nerkach.U osób z chorobą Fabry’ego można zaobserwować wiele oznak i symptomów, w tym takie ciężkieobjawy jak niewydolność nerek, problemy z sercem czy udar.

Jak stosować Fabrazyme?

Fabrazyme podawany jest wlewem dożylnym co 2 tygodnie w dawce 1 mg/kg masy ciała.Początkowo szybkość wlewu nie powinna przekroczyć 0,25 mg/min (15 mg/godz.) w celuzmniejszenia ryzyka wystąpienia działań niepożądanych po podaniu wlewu. Szybkość wlewu możnazwiększać stopniowo przy podawaniu kolejnych wlewów. Leczeniem z podaniem preparatuFabrazyme powinien zajmować się lekarz posiadający doświadczenie w leczeniu pacjentów z chorobąFabry’ego lub innymi metabolicznymi chorobami dziedzicznymi.

Jak działa Fabrazyme?

Preparat Fabrazyme stosowany jest jako enzymatyczna terapia zastępcza. Enzymatyczna terapiazastępcza polega na dostarczaniu pacjentom enzymów, na których niedobór cierpią. Fabrazyme ma zazadanie zastąpić enzym ludzki, alfa-galaktozydazę A, którego niedobór stwierdzono u pacjentów zchorobą Fabry’ego. Substancja czynna Fabrazyme, agalzydaza beta, jest kopią enzymu ludzkiego izostała uzyskana metodą znaną jako ‘metoda rekombinacji’: enzym wytwarzany jest przez komórkę,której podano gen (DNA), który sprawia, że jest ona w stanie wytworzyć dany enzym. Enzymzastępczy pomaga rozkładać GL-3 i zapobiega jego odkładaniu (nagromadzeniu) w komórkach.

Jak badano preparat Fabrazyme?

Przedstawiono trzy badania kliniczne z udziałem 73 pacjentów. Fabrazyme porównywano do placebo(terapia pozorna) oraz badano jego wpływ na usuwanie złogów GL-3 z nerek. Jedno z badań było wtoku, w związku z czym dostarczono danych na temat bezpieczeństwa stosowania pochodzących z 6pierwszych miesięcy badania.

Jakie korzyści ze stosowania Fabrazyme zaobserwowano w badaniach?

Po 20 tygodniach leczenia Fabrazyme przyczynił się do znacznego i prawie całkowitego usunięciaGL-3 z komórek nerek; u 69% pacjentów leczonych Fabrazyme stwierdzono najlepsze wyniki, niestwierdzono natomiast usunięcia u żadnego pacjenta w grupie, której podawano placebo. Może toprowadzić do poprawy objawów choroby lub jej stabilizacji.

Jakie ryzyko wiąże się ze stosowaniem Fabrazyme?

W trakcie badań zaobserwowano, że najczęściej występujące działania niepożądane (u więcej niż 1pacjenta na 10) spowodowane są raczej samym wlewem niż podawanym lekiem. Reakcje te to przedewszystkim gorączka lub dreszcze. Do innych działań niepożądanych zalicza się duszności (brak tchu),ucisk w gardle, ucisk w klatce piersiowej, uderzenia gorąca, świąd, pokrzywka (swędząca wysypka),obrzęk twarzy, nieżyt nosa (katar, kichanie), częstoskurcz (szybsze bicie serca), bóle brzucha,nudności, wymioty oraz bóle głowy. Szczegółowy opis działań niepożądanych pojawiających się popodaniu preparatu Fabrazyme znajduje się w ulotce dołączonej do opakowania.
Pacjenci przyjmujący Fabrazyme mogą wytwarzać przeciwciała (białka wytwarzane w odpowiedzi naFabrazyme, które mogą mieć wpływ na leczenie).
Preparatu Fabrazyme nie należy podawać osobom nadwrażliwym (uczulonym) na agalzydazę beta lubktórykolwiek ze składników.

Na jakiej podstawie zatwierdzono preparat Fabrazyme?

Komitet ds. Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi (CHMP) uznał, że w przypadku pacjentówz chorobą Fabry’ego leczenie z podaniem preparatu Fabrazyme może przynieść długotrwałe korzyścikliniczne. CHMP uznał, że korzyści ze stosowania Fabrazyme przewyższają związane z tym ryzykooraz zalecił przyznanie pozwolenia na dopuszczenie do obrotu (udostępnienie leku lekarzom).
Preparat Fabrazyme uzyskał pozwolenie na dopuszczenie do obrotu na „wyjątkowych warunkach”,ponieważ, z uwagi na fakt, że choroba ta występuje niezwykle rzadko, niemożliwe było uzyskaniepełnych informacji na temat tego produktu leczniczego. Co roku Europejska Agencja Leków (EMEA)poddaje rewizji wszelkie nowe pojawiające się informacje i dokonuje aktualizacji niniejszegoopracowania, jeśli zachodzi taka potrzeba.

Inne informacje o Fabrazyme:

W dniu 3 sierpnia 2001 r. Komisja Europejska wydała pozwolenie na dopuszczenie do obrotu dlapreparatu Fabrazyme firmie Genzyme Europe B.V. ważne we wszystkich krajach Unii Europejskiej.

Dnia 8 sierpnia 2000 r. Fabrazyme został uznany za sierocy produkt leczniczy, zob. tutaj.
Pełne sprawozdanie EPAR jest dostępne w Internecie pod adresem:
http://www.ema.europa.eu/ema/index.jsp?curl=pages/medicines/human/medicines/000370/human_med_000784.jsp&mid=WC0b01ac058001d124.

Data ostatniej modyfikacji niniejszego streszczenia: 12-2005.

Źródło:
EMEA: EMEA/H/C/370 - EUROPEJSKIE PUBLICZNE SPRAWOZDANIE OCENIAJĄCE (EPAR)
http://www.ema.europa.eu/docs/pl_PL/document_library/EPAR_-_Summary_for_the_public/human/000370/WC500020541.pdf, Czerwiec 2008

Zakladka informacja CIL:

Brak komunikatów bezpieczeństwa

Zobacz Jeszcze:

>> inne leki podmiotu odpowiedzialnego Genzyme Europe B.V.

>> komunikaty bezpieczeństwa dotyczące leku

>> komunikaty dotyczące braków leków na rynku

Jeżeli nie znalazłeś informacji o szukanym leku, zapraszamy do skorzystania z usługi zadaj pytanie .