Streszczenie EPAR dla ogółu społeczeństwa

Hemangiol

propranolol

Niniejszy dokument jest streszczeniem Europejskiego Publicznego Sprawozdania
Oceniającego (EPAR) dotyczącego leku Hemangiol. Wyjaśnia, jak Agencja oceniła
lek w celu przyjęcia zaleceń w sprawie przyznania pozwolenia na dopuszczenie
produktu do obrotu w UE oraz warunków jego stosowania. Jego celem nie jest
zapewnienie praktycznej porady dotyczącej stosowania leku Hemangiol.

W celu uzyskania praktycznych informacji na temat stosowania leku Hemangiol
należy zapoznać się z ulotką dla pacjenta bądź skontaktować się z lekarzem lub
farmaceutą.

Co to jest lek Hemangiol i w jakim celu się go stosuje?

Produkt leczniczy Hemangiol to lek zawierający substancję czynną propranolol.
Jest on stosowany w leczeniu dzieci z naczyniakami wczesnodziecięcymi w fazie
proliferacji, które są łagodnymi nowotworami (nieprawidłowymi, niezłośliwymi
naroślami) naczyń krwionośnych.
Lek Hemangiol stosuje się u niemowląt z ciężkimi powikłaniami, takimi jak
bolesne owrzodzenia, bliznowacenie i trudności w oddychaniu, wymagającymi
leczenia układowego (mającego wpływ na cały organizm).

Leczenie produktem leczniczym Hemangiol rozpoczyna się u niemowląt w wieku od
pięciu tygodni do pięciu miesięcy.

Jak stosować lek Hemangiol?

Lek Hemangiol wydaje się wyłącznie z przepisu lekarza. Leczenie powinno
zostać rozpoczęte przez lekarza z doświadczeniem w diagnozowaniu i leczeniu
naczyniaków wczesnodziecięcych. Leczenie powinno zostać rozpoczęte przy dostępie
do odpowiedniego sprzętu na wypadek wystąpienia ciężkich działań niepożądanych.

Lek Hemangiol jest dostępny w postaci roztworu do podawania doustnego.
Zalecana dawka początkowa leku Hemangiol to 0,5 mg na kilogram masy ciała (0,5
mg/kg mc.) dwa razy na dobę (w odstępie co najmniej 9 godzin). Dawka jest
stopniowo zwiększana do uzyskania dawki podtrzymującej wynoszącej 1,5 mg/kg mc.
dwa razy na dobę. Podanie dawki dziecku odbywa się w trakcie karmienia lub
bezpośrednio po jego zakończeniu za pomocą strzykawki doustnej dołączonej do
opakowania. Leczenie produktem leczniczym Hemangiol powinno trwać przez okres
sześciu miesięcy, a dziecko należy monitorować raz w miesiącu, w szczególności
pod kątem dostosowania dawki. Więcej informacji znajduje się w ulotce dla
pacjenta.

Jak działa lek Hemangiol?

Substancja czynna produktu leczniczego Hemangiol, propranolol, należy do
grupy leków zwanych lekami beta-adrenolitycznymi (beta-blokerami), powszechnie
stosowanymi w leczeniu kilku schorzeń u osób dorosłych, w tym chorób serca i
nadciśnienia.

Chociaż nie poznano dokładnie sposobu działania produktu leczniczego
Hemangiol w przypadku naczyniaków wczesnodziecięcych w fazie proliferacji, uważa
się, że działanie to obejmuje kilka mechanizmów, w tym zwężenie naczyń
krwionośnych skutkujące zmniejszeniem dopływu krwi do naczyniaka, blokowanie
tworzenia nowych naczyń krwionośnych w obrębie narośli, uruchomienie procesu
śmierci komórkowej nieprawidłowych komórek naczyń krwionośnych oraz blokowanie
działania pewnych białek (zwanych VEGF i bFGF) odgrywających istotną rolę w
procesie powstawania nowych naczyń krwionośnych.

Jakie korzyści ze stosowania leku Hemangiol zaobserwowano w badaniach?

Lek Hemangiol testowano w jednym badaniu głównym z udziałem 460 dzieci w
wieku od pięciu tygodni do pięciu miesięcy w momencie rozpoczęcia badania, u
których występowały naczyniaki wczesnodziecięce w fazie proliferacji wymagające
leczenia układowego. W badaniu tym porównywano różne dawki propranololu z
placebo (leczeniem pozorowanym), a głównym kryterium oceny skuteczności był
całkowity lub prawie całkowity zanik naczyniaka po 6 miesiącach leczenia.

Wykazano, że lek Hemangiol podawany w dawce 3 mg/kg mc./dobę (w postaci dwóch
osobnych dawek, każda po 1,5 mg/kg mc.) przez okres 6 miesięcy jest
skuteczniejszy od placebo. Całkowity lub prawie całkowity zanik naczyniaka
nastąpił u około 60% (61 spośród 101) dzieci leczonych najskuteczniejszą dawką
leku Hemangiol (3 mg/kg mc./dobę przez 6 miesięcy) w porównaniu z 4% (2 spośród
55) dzieci otrzymujących placebo.

Jakie ryzyko wiąże się ze stosowaniem leku Hemangiol?

Najczęstsze działania niepożądane związane ze stosowaniem leku Hemangiol
(mogące wystąpić u więcej niż 1 na 10 dzieci) to zaburzenia snu, zakażenia dróg
oddechowych takie jak zapalenie oskrzeli (stan zapalny dróg oddechowych w
płucach), biegunka i wymioty. Ciężkie działania niepożądane zaobserwowane
podczas stosowania leku Hemangiol to skurcz oskrzeli (przejściowe zwężenie dróg
oddechowych) oraz niskie ciśnienie krwi. Pełny wykaz działań niepożądanych
związanych ze stosowaniem leku Hemangiol znajduje się w ulotce dla pacjenta.
Leku Hemangiol nie należy stosować u: niemowląt urodzonych przedwcześnie, które
nie osiągnęły odpowiedniego wieku 5 tygodni (odpowiedni wiek to taki, w jakim
byłoby niemowlę urodzone przedwcześnie, gdyby urodziło się w terminie);
niemowląt karmionych piersią, jeśli matka przyjmuje leki, których nie należy
stosować z propranololem; dzieci z astmą lub skurczem oskrzeli w wywiadzie;
dzieci z pewnymi chorobami serca i naczyń krwionośnych, takimi jak niskie
ciśnienie krwi; oraz dzieci z tendencją do niskiego stężenia cukru we krwi.
Pełny wykaz ograniczeń znajduje się w ulotce dla pacjenta.

Na jakiej podstawie zatwierdza się lek Hemangiol?

Działający przy Agencji Komitet ds. Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi
(CHMP) uznał, że korzyści ze stosowania produktu Hemangiol przewyższają ryzyko,
i zalecił jego dopuszczenie do stosowania w UE. Komitet stwierdził, że lek
Hemangiol jest skuteczny w leczeniu naczyniaków. W odniesieniu do bezpieczeństwa
stosowania leku CHMP uznał, że profil bezpieczeństwa jest dopuszczalny, a
zidentyfikowane zagrożenia to znane zagrożenia związane ze stosowaniem
propranololu, którymi można odpowiednio zarządzać.

Jakie środki są podejmowane w celu zapewnienia bezpiecznego i skutecznego
stosowania leku Hemangiol?

W celu zapewnienia możliwie najbezpieczniejszego stosowania leku Hemangiol
opracowano plan zarządzania ryzykiem. W oparciu o ten plan w charakterystyce
produktu leczniczego i ulotce dla pacjenta dotyczących produktu Hemangiol
zawarto informacje dotyczące bezpieczeństwa, w tym odpowiednie środki
ostrożności obowiązujące personel medyczny i pacjentów.

Firma zapewni opiekunom podającym lek Hemangiol dzieciom zestaw materiałów
edukacyjnych w celu poinformowania ich o konieczności monitorowania dzieci pod
kątem występowania pewnych działań niepożądanych, jak również o sposobie
eliminowania tych działań. Aby uniknąć ryzyka wystąpienia niskiego stężenia
cukru we krwi, zostanie również zapewniona instrukcja dotycząca prawidłowego
sposobu podawania leku.

Więcej informacji znajduje się w streszczeniu planu zarządzania ryzykiem.

Inne informacje dotyczące produktu Hemangiol

W dniu 23 kwietnia 2014 r. Komisja Europejska przyznała pozwolenie na
dopuszczenie produktu Hemangiol do obrotu ważne w całej Unii Europejskiej.

Pełne sprawozdanie EPAR i streszczenie planu zarządzania ryzykiem dotyczące
produktu Hemangiol znajdują się na stronie internetowej Agencji pod adresem:
ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/European public assessment reports.
W celu uzyskania dodatkowych informacji dotyczących leczenia produktem Hemangiol
należy zapoznać się z ulotką dla pacjenta (także część EPAR) bądź skontaktować
się z lekarzem lub farmaceutą.

Data ostatniej aktualizacji: 04.2014.

Źródło:

EMEA: EMEA/H/C/002621- EUROPEJSKIE PUBLICZNE SPRAWOZDANIE OCENIAJĄCE (EPAR)

http://www.ema.europa.eu/docs/pl_PL/document_library/EPAR_-_Summary_for_the_public/human/002621/WC500166913.pdf;
Kwiecień 2014