Jakavi

l1
Substancje czynne: 
l2
Postać farmaceutyczna: 
tabletki
l3
podmiot odpowiedzialny: 
l8
Dawka: 
5 mg
15 mg
20 mg

indeks_lekow_quicktab

Streszczenie EPAR dla ogółu społeczeństwa

Jakavi

ruksolitynib

Niniejszy dokument jest streszczeniem Europejskiego Publicznego Sprawozdania Oceniającego (EPAR) dotyczącego leku Jakavi. Wyjaśnia, jak Komitet ds. Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi (CHMP) ocenił lek w celu ustalenia opinii, na podstawie której przyznano pozwolenie na dopuszczenie produktu Jakavi do obrotu, oraz zaleceń w sprawie stosowania leku.

Co to jest Jakavi?

Jakavi jest lekiem zawierającym substancję czynną ruksolitynib. Lek jest dostępny w tabletkach (5, 15 i 20 mg).

W jakim celu stosuje się lek Jakavi?

Produkt Jakavi stosuje się w leczeniu osób dorosłych z włóknieniem szpiku, u których występuje splenomegalia (powiększenie śledziony) lub objawy związane z chorobą, takie jak gorączka, poty nocne, ból kości i utrata wagi.

Zwłóknienie szpiku to choroba, w której szpik kostny staje się bardzo gęsty i sztywny oraz wytwarza nieprawidłowe, niedojrzałe krwinki. Lek Jakavi można stosować w trzech rodzajach choroby: pierwotnym włóknieniu szpiku (znanym także jako przewlekłe idiopatyczne włóknienie szpiku, gdzie przyczyna jest nieznana), włóknieniu szpiku poprzedzonym nadkrwistością prawdziwą (gdzie choroba wiąże się z nadprodukcją krwinek czerwonych) i włóknieniu szpiku poprzedzonym nadpłytkowością samoistną (gdzie choroba wiąże się z nadprodukcją płytek krwi, składników wspomagających krzepnięcie krwi).

Ze względu na małą liczbę pacjentów z tymi chorobami, są one uważane za rzadko występujące, zatem produkt Jakavi uznano za lek sierocy (lek stosowany w rzadkich chorobach) w leczeniu przewlekłego idiopatycznego włóknienia szpiku (w dniu 7 listopada 2008 r.) i leczeniu włóknienia szpiku poprzedzonego nadkrwistością prawdziwą lub nadpłytkowością samoistną (w dniu 3 kwietnia 2009 r.).

Lek wydaje się wyłącznie z przepisu lekarza.

Jak stosować lek Jakavi?

Leczenie produktem Jakavi powinien rozpoczynać lekarz mający doświadczenie w leczeniu pacjentów za pomocą leków przeciwnowotworowych. Przed rozpoczęciem leczenia produktem Jakavi należy wykonać pełną morfologię krwi pacjenta i monitorować ją w trakcie leczenia. Zalecana dawka początkowa wynosi 5, 15 lub 20 mg dwa razy na dobę w zależności od liczby płytek krwi i może zostać zwiększona o 5 mg, jeżeli leczenie nie zostanie uznane za wystarczająco skuteczne. Niższą dawkę należy stosować u pacjentów z obniżoną liczbą płytek krwi, zaburzeniami czynności wątroby lub poważnymi zaburzeniami czynności nerek oraz u pacjentów przyjmujących określone inne leki. Leczenie należy przerwać, jeżeli liczba płytek krwi lub neutrofilów (rodzaj białych krwinek) w krwi pacjenta spadnie poniżej określonych wartości progowych lub jeżeli po sześciu miesiącach nie wystąpi poprawa rozmiaru śledziony bądź objawów.

Jak działa lek Jakavi?

Substancja czynna leku Jakavi, ruksolitynib, działa blokując grupę enzymów znanych jako kinazy Janusa (JAK), które biorą udział w produkcji i wzroście krwinek. We włóknieniu szpiku ulegają one nadmiernej aktywacji prowadząc do wytwarzania wielu nieprawidłowych, niedojrzałych krwinek. Te niedojrzałe krwinki migrują do różnych narządów, w tym śledziony, powodując ich powiększenie. Lek Jakavi blokuje te enzymy i ogranicza wytwarzanie nieprawidłowych krwinek, zmniejszając tym samym powiększenie śledziony i objawy choroby.

Jak badano lek Jakavi?

Zanim przeprowadzono badania na ludziach, działanie leku Jakavi badano w modelach eksperymentalnych.

Lek Jakavi oceniano w dwóch badaniach głównych z udziałem 528 pacjentów cierpiących na włóknienie szpiku. W pierwszym badaniu porównywano lek Jakavi z placebo (leczenie obojętne). W drugim badaniu porównywano lek Jakavi z najlepszym dostępnym leczeniem, co obejmowało różne rodzaje leków takich jak leki przeciwnowotworowe, hormony i leki immunosupresyjne. Główną miarą skuteczności był odsetek pacjentów, u których śledziona zmniejszyła się o przynajmniej 35% (pomiar po sześciu miesiącach w badaniu pierwszym i po roku w badaniu drugim).

Jakie korzyści ze stosowania leku Jakavi zaobserwowano w badaniach?

Pod względem zmniejszania rozmiaru śledziony lek Jakavi był skuteczniejszy niż placebo i najlepsze dostępne leczenie. W pierwszym badaniu osiągnięto docelowe zmniejszenie rozmiaru śledziony u 42% pacjentów leczonych produktem Jakavi (65 ze 155) i u mniej niż 1% pacjentów otrzymujących placebo (1 ze 153). W drugim badaniu osiągnięto docelowe zmniejszenie rozmiaru śledziony u 29% pacjentów leczonych produktem Jakavi (41 ze 144) i u 0% pacjentów otrzymujących najlepsze dostępne leczenie (0 z 72).

Jakie ryzyko wiąże się ze stosowaniem leku Jakavi?

Najczęstsze działania niepożądane związane ze stosowaniem leku Jakavi (obserwowane u więcej niż 1 na 10 pacjentów) to: trombocytopenia (niska liczba płytek krwi), niedokrwistość (niska liczba krwinek czerwonych), neutropenia (niska liczba neutrofilów), zakażenia dróg moczowych (zakażenie struktur anatomicznych prowadzących mocz), krwawienie, posiniaczenie, wzrost wagi, hipercholesterolemia (wysokie stężenia cholesterolu we krwi), zawroty głowy, ból głowy i podwyższone stężenia enzymów wątrobowych. Pełny wykaz działań niepożądanych związanych ze stosowaniem leku Jakavi znajduje się w ulotce dla pacjenta.

Leku Jakavi nie wolno stosować u osób, u których występuje nadwrażliwość (alergia) na ruksolitynib lub którykolwiek składnik produktu. Leku nie wolno stosować u kobiet w ciąży ani karmiących piersią.

Na jakiej podstawie zatwierdzono lek Jakavi?

CHMP uznał, że obserwowane u pacjentów przyjmujących lek Jakavi zmniejszenie rozmiaru śledziony i ograniczenie objawów związanych z włóknieniem szpiku jest klinicznie istotne. Komitet zauważył, że jakość życia pacjentów leczonych produktem Jakavi uległa poprawie, jednak działanie leku należy jeszcze ocenić pod kątem wydłużania życia pacjentów lub opóźniania postępu choroby bądź wystąpienia białaczki. Pod względem bezpieczeństwa Komitet uznał, że ryzyko zakażeń jest dopuszczalne, jednak wymaga dalszego monitorowania, natomiast inne znane zagrożenia, takie jak krwawienie lub zmniejszenie liczby krwinek czerwonych, można odpowiednio leczyć. Z tego powodu CHMP uznał, że korzyści płynące ze stosowania leku Jakavi przewyższają ryzyko, i zalecił przyznanie pozwolenia na dopuszczenie produktu do obrotu.

Jakich informacji brakuje jeszcze na temat leku Jakavi?

Każdego roku firma wytwarzająca lek Jakavi dostarczy dalszych danych z badań nad działaniem leku Jakavi dotyczących czasu przeżycia pacjentów i czasu przeżycia bez pogorszenia objawów choroby lub wystąpienia białaczki.

Inne informacje dotyczące leku Jakavi:

W dniu 23 sierpnia 2012 r. Komisja Europejska przyznała pozwolenie na dopuszczenie produktu Jakavi do obrotu ważne w całej Unii Europejskiej.

Pełne sprawozdanie EPAR dotyczące leku Jakavi znajduje się na stronie internetowej Agencji pod adresem: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/European public assessment reports. W celu uzyskania dodatkowych informacji dotyczących leczenia produktem Jakavi należy zapoznać się z ulotką dla pacjenta (także częścią EPAR) bądź skontaktować się z lekarzem lub farmaceutą.

Streszczenie opinii Komitetu ds. Sierocych Produktów Leczniczych dotyczącej produktu Jakavi znajduje się na stronie internetowej Agencji: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/Rare disease designations

Data ostatniej aktualizacji: 05-2012.

Źródło:
EMEA: EMEA/H/C/002464- EUROPEJSKIE PUBLICZNE SPRAWOZDANIE OCENIAJĄCE (EPAR)
http://www.ema.europa.eu/docs/pl_PL/document_library/EPAR_-_Summary_for_the_public/human/002464/WC500133225.pdf , Październik 2012

Zakladka informacja CIL:

Brak komunikatów bezpieczeństwa

Zobacz Jeszcze:

>> inne leki podmiotu odpowiedzialnego Novartis Europharm Limited

>> komunikaty bezpieczeństwa dotyczące leku

>> komunikaty dotyczące braków leków na rynku

Jeżeli nie znalazłeś informacji o szukanym leku, zapraszamy do skorzystania z usługi zadaj pytanie .