Kalydeco

Smiley face
Smiley face
l1
Substancje czynne: 
l2
Postać farmaceutyczna: 
tabletki powlekane
granulat w saszetce
l3
l8
Dawka: 
150 mg
50 mg
75 mg

indeks_lekow_quicktab

Streszczenie EPAR dla ogółu społeczeństwa


Kalydeco (iwakaftor)

Przegląd wiedzy na temat leku Kalydeco i uzasadnienie udzielenia Pozwolenia na dopuszczenie do obrotu w UE

Co to jest lek Kalydeco i w jakim celu się go stosuje

Kalydeco jest lekiem stosowanym w leczeniu mukowiscydozy, choroby dziedzicznej, w której występują poważne zmiany w płucach, układzie pokarmowym i innych narządach. Mukowiscydoza wpływa na komórki wytwarzające śluz oraz soki trawienne, wskutek czego wydzieliny stają się gęste, powodując blokadę. Nagromadzenie się gęstych i lepkich wydzielin w płucach powoduje stan zapalny i długotrwałe zakażenie. Zablokowanie przewodów trzustkowych spowalnia trawienie pokarmu w jelitach i powoduje słaby wzrost.

Kalydeco stosuje się w leczeniu mukowiscydozy u pacjentów w wieku od 2 lat, u których występuje jedna z dziewięciu mutacji genu białka zwanego przezbłonowym regulatorem przewodnictwa związanym z mukowiscydozą (CFTR). Te mutacje to: G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N oraz S549R (znane również jako mutacje bramkowania genu).

Kalydeco stosuje się również w leczeniu pacjentów z mukowiscydozą w wieku od 18 lat z mutacją R117H w genie CFTR.

Lek Kalydeco stosowany jest także razem z innym lekiem przeciwko mukowiscydozie zawierającym substancje czynne tezakaftor i iwakaftor w leczeniu pacjentów z mukowiscydozą w wieku od 12 lat, u których występuje mutacja zwana F508del w genie CFTR. Te dwa leki stosuje się u pacjentów, którzy odziedziczyli mutację F508del od obojga rodziców i z tego powodu mają mutację w obu kopiach genu CFTR. Stosuje się je także u pacjentów, którzy odziedziczyli mutację F508del od jednego z rodziców i mają również jedną z następujących mutacji genu CFTR: P67L, R117C, L206W, R352Q, A455E, D579G, 711+3A→G, S945L, S977F, R1070W, D1152H, 2789+5G→A, 3272 26A→G lub 3849+10kbC→T.

Kalydeco zawiera substancję czynną iwakaftor.

Ze względu na małą liczbę pacjentów z mukowiscydozą choroba ta jest uważana za chorobę rzadko występującą, zatem w dniu 8 lipca 2008 r. Kalydeco uznano za lek sierocy (lek stosowany w rzadkich chorobach). Więcej informacji na temat przyznania statusu leku sierocego można znaleźć tutaj: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/Rare disease designation.

Jak stosować lek Kalydeco

Lek Kalydeco jest wydawany wyłącznie na receptę. Lek powinien być przepisywany wyłącznie przez lekarza mającego doświadczenie w leczeniu mukowiscydozy i jedynie w przypadku pacjentów, u których potwierdzono występowanie powyższych mutacji.

Lek Kalydeco jest dostępny w postaci tabletek (150 mg) i granulek (50 mg i 75 mg) w saszetce. U dzieci w wieku od 2 lat ważących poniżej 25 kg należy stosować granulki. Granulki należy wymieszać z 5 ml miękkiego pokarmu lub płynu w celu przygotowania zawiesiny do podawania doustnego.

Tabletki stosuje się u dorosłych i dzieci w wieku od 6 lat ważących co najmniej 25 kg.

Dawka i częstotliwość podawania zależą od tego, czy lek Kalydeco stosowany jest sam, czy razem z tezakaftorem/iwakaftorem.

Może być konieczna modyfikacja dawek leku Kalydeco, jeśli pacjent przyjmuje także rodzaj leku określany jako „umiarkowany lub silny inhibitor CYP3A”, np. niektóre antybiotyki lub leki stosowane w zakażeniach grzybiczych. Modyfikacja dawek może również być konieczna u pacjentów z zaburzeniami czynności wątroby.

Więcej informacji o sposobie stosowania leku Kalydeco znajduje się w ulotce dla pacjenta lub udzieli ich lekarz lub farmaceuta.

Jak działa lek Kalydeco

Mukowiscydoza jest wywoływana przez mutacje w genie CFTR. Gen ten wytwarza białko CFTR, które działa na powierzchni komórek, regulując wytwarzanie śluzu i soków trawiennych. Mutacje ograniczają liczbę białek CFTR na powierzchni komórek lub wpływają na sposób działania białka.

Zawarta w leku Kalydeco substancja czynna, iwakaftor, zwiększa aktywność wadliwego białka CFTR. W wyniku tych działań następuje rozrzedzenie śluzu i soków trawiennych, co pomaga łagodzić objawy choroby.

Korzyści ze stosowania leku Kalydeco wykazane w badaniach

Mutacje G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N, S549R, R117H

W 4 głównych badaniach prowadzonych z udziałem pacjentów z mukowiscydozą i różnego rodzaju mutacjami wykazano, że lek Kalydeco skutecznie poprawia czynność płuc. Główne kryterium oceny skuteczności w tych badaniach ustalono w oparciu o stopień poprawy wartości wskaźnika FEV1 u pacjentów. FEV1 to maksymalna ilość powietrza, jaką osoba może wydmuchnąć w jednej sekundzie, i stanowi miarę prawidłowego funkcjonowania płuc. W tych badaniach lek Kalydeco porównywano z placebo (leczeniem pozorowanym).

W dwóch z tych badań wzięło udział 219 pacjentów z mukowiscydozą i mutacją G551D. W jednym badaniu uczestniczyli pacjenci w wieku powyżej 12 lat, natomiast w drugim – pacjenci w wieku od 6 do 11 lat. Po 24 tygodniach leczenia u pacjentów w wieku od 12 lat, którzy przyjmowali lek Kalydeco, wystąpiła średnia poprawa wartości FEV1 o 10,6 punktu procentowego większa niż u osób przyjmujących placebo. Podobne wyniki zaobserwowano u pacjentów w wieku od 6 do 11 lat, u których w wyniku leczenia lekiem Kalydeco uzyskano poprawę o 12,5 punktu procentowego większą niż w przypadku podawania placebo.

W trzecim badaniu wzięło udział 39 pacjentów w wieku powyżej 6 lat z mukowiscydozą związaną z obecnością kilku mutacji innych niż mutacja G551D. Po 8 tygodniach leczenia u pacjentów przyjmujących lek Kalydeco nastąpiła średnia poprawa o 10,7 punktu procentowego większa niż u osób przyjmujących placebo.

W czwartym badaniu wzięło udział 69 pacjentów w wieku od 6 lat z mukowiscydozą i mutacją R117H. Nie stwierdzono żadnej różnicy między placebo a lekiem Kalydeco u dzieci w wieku 6 lat i starszych. Jednak analizując podzbiór pacjentów w wieku od 18 lat, zaobserwowano średnią poprawę o około 5 punktów procentowych u pacjentów przyjmujących lek Kalydeco w porównaniu z pacjentami przyjmującymi placebo.

W innym badaniu oceniano stosowanie leku Kalydeco w granulkach u 34 pacjentów w wieku od 2 do 5 lat z mukowiscydozą wywołaną mutacją G551D lub S549N. W badaniu tym wykazano, że stosowanie leku Kalydeco w granulkach spowodowało zwiększenie masy ciała i zmniejszenie ilości chlorków zawartych w pocie. Masa ciała pacjentów z mukowiscydozą jest niska ze względu na zaburzenia trawienia pokarmu, a stężenie chlorków w pocie wysokie z powodu wadliwego działania CFTR.

Mutacja F508del dziedziczona od obojga rodziców lub mutacja F508del dziedziczona od jednego z rodziców oraz mutacje P67L, R117C, L206W, R352Q, A455E, D579G, 711+3A→G, S945L, S977F, R1070W, D1152H, 2789+5G→A, 3272 26A→G lub 3849+10kbC→T

W dwóch badaniach głównych z udziałem pacjentów z mukowiscydozą w wieku od 12 lat wykazano, że lek Kalydeco przyjmowany wraz z tezakaftorem/iwakaftorem skutecznie poprawia czynność płuc. Główne kryterium oceny skuteczności ustalono w oparciu o stopień poprawy wartości wskaźnika FEV1 u pacjentów.

W pierwszym badaniu uczestniczyło 510 pacjentów z mukowiscydozą, którzy odziedziczyli mutację F508del od obojga rodziców. Lek Kalydeco przyjmowany razem z tezakaftorem/iwakaftorem porównywano z placebo. Po 24 tygodniach leczenia u pacjentów, którzy przyjmowali te leki, nastąpił średni wzrost FEV1 o 3,4 punktu procentowego w porównaniu ze zmniejszeniem o 0,6 punktu procentowego w przypadku pacjentów przyjmujących placebo.

W drugim badaniu wzięło udział 248 pacjentów z mukowiscydozą, którzy odziedziczyli mutację F508del od jednego z rodziców i u których występowała także inna mutacja genu CFTR. Lek Kalydeco przyjmowany z tezakaftorem/iwakaftorem porównywano z lekiem Kalydeco stosowanym w monoterapii oraz z placebo. Czynność płuc oceniano po 4 i 8 tygodniach leczenia. U pacjentów, którzy przyjmowali lek Kalydeco i tezakaftor/iwakaftor, nastąpił średni wzrost wartości FEV1 o 6,5 punktu procentowego w porównaniu ze wzrostem o 4,4 punktu procentowego u pacjentów przyjmujących tylko lek Kalydeco i spadkiem o 0,3 punktu procentowego u osób otrzymujących placebo.

Ryzyko związane ze stosowaniem leku Kalydeco

Najczęstsze działania niepożądane związane ze stosowaniem leku Kalydeco (mogące wystąpić u więcej niż 1 na 10 pacjentów) to ból głowy, ból gardła, infekcje górnych dróg oddechowych (nosa i gardła), zatkanie nosa, ból brzucha, zapalenie błony śluzowej jamy nosowo-gardłowej (zapalenie nosa i gardła), biegunka, zawroty głowy, wysypka, obecność bakterii w plwocinie oraz zwiększenie aktywności pewnych enzymów wątrobowych. Ciężkie działania niepożądane obejmują ból brzucha oraz zwiększenie aktywności enzymów wątrobowych.

Pełny wykaz działań niepożądanych oraz ograniczeń związanych ze stosowaniem leku Kalydeco znajduje się w ulotce dla pacjenta.

Podstawy dopuszczenia do obrotu leku Kalydeco w UE

Wykazano, że lek Kalydeco stosowany w monoterapii lub łącznie z tezakaftorem/iwakaftorem poprawia czynność płuc u pacjentów z określonymi mutacjami. Dowiedziono również dopuszczalności profilu bezpieczeństwa tego leku. Europejska Agencja Leków (EMA) uznała zatem, że korzyści płynące ze stosowania leku Kalydeco przewyższają ryzyko i może on być dopuszczony do stosowania w UE. Jednak Agencja zauważyła także, że ilość danych dotyczących skutków długoterminowego stosowania leku jest ograniczona i że firma powinna dostarczyć dodatkowe dane.

Środki podejmowane w celu zapewnienia bezpiecznego i skutecznego stosowania leku Kalydeco

Firma, która wprowadza lek Kalydeco do obrotu, prowadzi badanie z udziałem dzieci w wieku od 2 do 5 lat, które właśnie rozpoczęły leczenie, w celu oceny długoterminowych skutków wczesnego leczenia.

W celu zapewnienia bezpiecznego i skutecznego stosowania leku Kalydeco w Charakterystyce Produktu Leczniczego i Ulotce dla pacjenta zawarto również zalecenia i środki ostrożności przeznaczone dla personelu medycznego i pacjentów.

Tak jak w przypadku wszystkich leków, dane o stosowaniu leku Kalydeco są stale monitorowane. Zgłaszane działania niepożądane leku Kalydeco są starannie oceniane i podejmowane są wszystkie czynności konieczne do ochrony pacjentów.

Inne informacje dotyczące leku Kalydeco

Lek Kalydeco otrzymał pozwolenie na dopuszczenie do obrotu, ważne w całej UE od dnia 23 lipca 2012 r.

Dalsze informacje na temat leku Kalydeco znajdują się na stronie internetowej Agencji pod adresem: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/European public assessment reports.

Data ostatniej aktualizacji: 09.2018 r.

Źródło: EMEA/H/C/002494; Listopad 2018; https://www.ema.europa.eu/documents/overview/kalydeco-epar-medicine-overview_pl.pdf

Wskazania do stosowania:

Produkt leczniczy Kalydeco w postaci tabletek wskazany jest w leczeniu pacjentów z mukowiscydozą (ang.: Cystic Fibrosis, CF) w wieku 6 lat i starszych oraz o masie ciała nie mniejszej niż 25 kg, z jedną z następujących mutacji bramkowania genu CFTR (klasy III): G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N lub S549R (patrz punkty 4.4 i 5.1).

Produkt leczniczy Kalydeco w postaci tabletek wskazany jest również w leczeniu pacjentów z mukowiscydozą w wieku 18 lat i starszych z mutacją R117H genu CFTR (patrz punkty 4.4 i 5.1).

Tabletki Kalydeco są również wskazane do stosowania w schemacie leczenia skojarzonego z tabletkami zawierającymi 100 mg tezakaftoru i 150 mg iwakaftoru w leczeniu pacjentów chorych na mukowiscydozę w wieku co najmniej 12 lat, którzy są homozygotami pod względem mutacji F508del lub którzy są heterozygotami pod względem mutacji F508del i mają jedną z następujących mutacji genu CFTR: P67L, R117C, L206W, R352Q, A455E, D579G, 711+3A→G, S945L, S977F, R1070W, D1152H, 2789+5G→A, 3272-26A→G i 3849+10kbC→T.

Produkt leczniczy Kalydeco w postaci granulatu wskazany jest w leczeniu dzieci z mukowiscydozą (ang.: Cystic Fibrosis, CF) w wieku 2 lat i starszych oraz o masie ciała mniejszej niż 25 kg, z jedną z następujących mutacji bramkowania genu CFTR (klasy III): G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N lub S549R (patrz punkty 4.4 i 5.1).

Źródło: Charakterystyka Produktu Leczniczego

Zakladka informacja CIL:

Wskazania do stosowania (opracowanie własne CIL)

 

Kategorie przynależności pomocne w wyszukiwaniu leków

Kod ATC

Klasyfikacja anatomiczno-terapeutyczno-chemiczna, ATC – system porządkujący leki oraz inne środki i produkty wykorzystywane w medycynie. Klasyfikacja ma strukturę drzewa, w którym najniższy, anatomiczny poziom określa miejsce działania, a wyższe precyzują lek na drodze funkcji terapeutycznej, cechy farmakologicznej i przynależności do określonej grupy chemicznej

ATC

R Układ oddechowy
R07 Inne leki stosowane w chorobach układu oddechowego
R07A Inne preparaty stosowane w chorobach układu oddechowego
R07AX Inne preparaty stymulujące układ oddechowy
R07AX02 ivacaftor

 

Indeks farmakologiczno-terapeutyczny

Indeks klasyfikujący leki pod kątem zastosowania farmakologicznego oraz terapeutycznego.

 

Indeks mesh:

Medical Subject Headings (MeSH) jest podstawowym językiem haseł z zakresu medycyny, powstającym od 1960 roku, w National Library of Medicine USA (NLM). Zawieraja słownictwo uporządkowane w hierarchicznej, wielostopniowej strukturze.

 

Piktogramy leku

Opisy do piktogramów zostały sporządzone na podstawie informacji zawartych m.in. na stronach rządowych agencji ds. leków i innych uznanych źródeł. Piktogramy i ich opis są podane jedynie pomocniczo i nie zastępują w żadnym przypadku informacji zawartych w charakterystyce produktu leczniczego i ulotce. Jeżeli jesteś pacjentem pamiętaj, że przed zastosowaniem leku należy przeczytać ulotkę bądź skontaktować się z lekarzem lub farmaceutą.

 

Synonimy substancji czynnej

Inne stosowane nazwy substancji czynnej

Synonimy:

Brak komunikatów bezpieczeństwa

Zobacz Jeszcze:

>> inne leki podmiotu odpowiedzialnego Vertex Pharmaceuticals (Europe) Limited

>> komunikaty bezpieczeństwa dotyczące leku

>> komunikaty dotyczące braków leków na rynku

Jeżeli nie znalazłeś informacji o szukanym leku, zapraszamy do skorzystania z usługi zadaj pytanie .