Naglazyme

l1
Substancje czynne: 
l3
podmiot odpowiedzialny: 

indeks_lekow_quicktab

EUROPEJSKIE PUBLICZNE SPRAWOZDANIE OCENIAJĄCE (EPAR)

NAGLAZYME

Streszczenie EPAR dla ogółu społeczeństwa

Niniejszy dokument jest streszczeniem Europejskiego Publicznego Sprawozdania Oceniającego(EPAR). Jego celem jest wyjaśnienie, w jaki sposób ocena dokonana przez Komitet ds. ProduktówLeczniczych Stosowanych u Ludzi (CHMP) na podstawie przeprowadzonych badań doprowadziłado ustalenia zaleceń dotyczących warunków stosowania leku.
W celu uzyskania dodatkowych informacji na temat stanu zdrowia lub sposobu leczenia, należyzapoznać się z ulotką dołączoną do opakowania (także stanowiącą część EPAR) bądźskontaktować się z lekarzem lub farmaceutą.

Co to jest Naglazyme?

Naglazyme jest roztworem do wlewu dożylnego. Podawany jest zazwyczaj w warunkach szpitalnychprzez lekarza posiadającego doświadczenie w leczeniu pacjentów z dziedzicznymi chorobamimetabolicznymi. Naglazyme zawiera aktywny składnik, galsulfazę.

W jakim celu stosuje się Naglazyme?

Preparat Naglazyme stosowany jest do leczenia pacjentów z mukopolisacharydozą typu VI (MPS VI).Chorobę powoduje niedobór enzymu (arylosulfatazy B). W normalnych warunkach enzym tenrozkłada węglowodany znane jako glikozaminoglikany (GAG). Jeśli enzym nie występuje, GAG niemogą zostać rozłożone i odkładają się w komórkach. Powoduje to objawy choroby; najbardziejzauważalnymi są: niskorosłość, wielkogłowie i trudności w poruszaniu. Choroba jest zazwyczajdiagnozowana u małych dzieci pomiędzy 1 a 5 rokiem życia.
Choroba jest rzadka, a preparat Naglazyme został oznaczony jako lek sierocy.

Jak stosuje się Naglazyme?

Preparat Naglazyme podaje się jako wlew 4-godzinny raz w tygodniu. Preparat Naglazyme powinienpodawać lekarz mający doświadczenie w tego typu leczeniu.
Przed każda infuzją, pacjentom należy podać leki przeciwhistaminowe (w celu ograniczenia reakcjialergicznej), ewentualnie również leki przeciwgorączkowe (aby zapobiec gorączce).

Jak działa Naglazyme?

Terapia Naglazyme to substytucja enzymatyczna. Substytucja enzymatyczna wyrównuje niedobórenzymu u pacjentów. Składnik czynny preparatu Naglazyme, galsulfaza, to odpowiednik ludzkiegoenzymu, arylosulfatazy B, którego niedobór występuje u osób z mukopolisacharydozą typu VI.Otrzymuje się go metodą znaną jako „technologia rekombinacji”: enzym produkowany jest przezkomórkę, do której wprowadzono gen (DNA) umożliwiający jej produkcję enzymu. PreparatNaglazyme pomaga rozkładać węglowodany GAG i zatrzymuje ich odkładanie w komórkach. Jedną zkorzyści podawania leku jest poprawa w zakresie odległości pokonywanej przez osoby zmukopolisacharydozą typu VI.

Jak badano Naglazyme?

Preparat Naglazyme poddano badaniom w toku trzech badań klinicznych. Bezpieczeństwo iskuteczność podawania preparatu Naglazyme przebadano na podstawie objawówmukopolisacharydozy typu VI u 39 pacjentów w wieku od 5 do 29 lat. Testy obejmowały czasmarszu, ból stawów, oddech, użycie rąk oraz wzrok. Otrzymane wyniki porównano z działaniemplacebo (leczenie pozorowane). Ważne jest, że leczenie obejmuje młodych pacjentów (poniżej 5 rokużycia) z ciężką postacią mukopolisacharydozy typu VI, mimo że pacjenci poniżej 5 roku życia niezostali objęci badaniami.

Jakie korzyści ze stosowania Naglazyme zaobserwowano w badaniach?

Po 24 tygodniach leczenia u pacjentów leczonych Naglazyme nastąpiła poprawa w zakresie odległościpokonywanej w ciągu 12 minut w porównaniu z pacjentami otrzymującymi placebo. U pacjentówleczonych Naglazyme nastąpiła również poprawa w zakresie wchodzenia po schodach w porównaniuz pacjentami otrzymującymi placebo.

Jakie ryzyko wiąże się ze stosowaniem Naglazyme?

Najczęściej występujące działania niepożądane (częściej niż 1 na 10 pacjentów w próbachklinicznych) są powodowane nie tyle przez lek, ile przez infuzję. Reakcje takie obejmowałypokrzywkę (wysypkę) na twarzy i szyi oraz trudności z oddychaniem.
Najczęściej występującymi działaniami niepożądanymi zaobserwowanymi w toku badań klinicznychbyły: ból głowy, gorączka, ból stawów, wymioty, przeziębienia, ból brzucha, biegunka, ból ucha,kaszel i infekcja ucha. Pełny opis działań niepożądanych zaobserwowanych w związku z podawaniempreparatu Naglazyme przedstawiono w ulotce dla pacjenta.
Preparatu Naglazyme nie należy stosować u osób z nadwrażliwością (uczuleniem) na galsulfazę lubjakiekolwiek inne składniki leku.

Na jakiej podstawie zatwierdzono preparat Naglazyme?

Komitet ds. Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi (CHMP) podjął decyzję, że w przypadkupacjentów z mukopolisacharydozą typu VI, leczenie Naglazyme przynosi korzyści kliniczne, takie jakpoprawa zdolności poruszania się w porównaniu z pacjentami, którym podawano placebo. PreparatNaglazyme zmniejsza objawy mukopolisacharydozy typu VI jedynie w niewielkim stopniu, jednakchoroba ta jest ciężka, a nie istnieje żaden inny podobny sposób leczenia jej. CHMP stwierdził, żekorzyści z podawania preparatu Naglazyme przewyższają ryzyko i zalecił wydanie pozwolenia nadopuszczenie do obrotu.
Preparat Naglazyme został dopuszczony do obrotu „w wyjątkowych okolicznościach” ponieważ, zewzględu na rzadkie występowanie choroby, nie było możliwe uzyskanie pełnej informacji dotyczącejleku. Europejska Agencja Leków (EMEA) dokona przeglądu wszystkich dostępnych nowychinformacji o leku raz do roku i uzupełni treść niniejszego streszczenia, jeśli to będzie konieczne.

Jakich jeszcze informacji brakuje na temat Naglazyme?

Firma produkująca Naglazyme przeprowadzi badania, aby zaobserwować przebieg stosowaniaNaglazyme u dzieci poniżej 5 roku życia, monitorować ewentualny rozwój przeciwciał u pacjentów(tj. protein produkowanych w organizmie w reakcji na Naglazyme), który mógłby wpłynąć naodpowiedź na leczenie oraz określić optymalną dawkę do regularnego podawania w długotrwałymleczeniu.

Jakie środki minimalizują ryzyko związane z Naglazyme?

Firma produkująca Naglazyme wdraża plan monitorowania długoterminowego bezpieczeństwa iskuteczności podawania leku, zbierając wszelkie niezbędne dane od pacjentów, którym podaje się lek.

Inne informacje o preparacie Naglazyme:

Komisja Europejska wydała ważne na terytorium Unii Europejskiej pozwolenie na dopuszczenie doobrotu produktu Naglazyme BioMarin Europe Ltd dnia 24 Stycznia 2006.
W dniu 14 lutego 2001 preparat Naglazyme został oznaczony jako sierocy produkt leczniczy doleczenia mukopolisacharydozy typu VI (zespołu Maroteaux-Lamy’ego).
(Patrz http://www.ema.europa.eu/docs/en_GB/document_library/Orphan_designation/2009/10/WC500006278.pdf).

Pełną wersję EPAR można znaleźć na stronie Europejskiej Agencji Leków (EMEA) tutaj:.

Data ostatniej aktualizacji: 12-2005.

Źródło:
EMEA: EMEA/H/C/640 - EUROPEJSKIE PUBLICZNE SPRAWOZDANIE OCENIAJĄCE (EPAR)
http://www.ema.europa.eu/docs/pl_PL/document_library/EPAR_-_Summary_for_the_public/human/000640/WC500024284.pdf, Czerwiec 2008

Zakladka informacja CIL:

Brak komunikatów bezpieczeństwa

Zobacz Jeszcze:

>> inne leki podmiotu odpowiedzialnego BioMarin Europe Ltd.

>> komunikaty bezpieczeństwa dotyczące leku

>> komunikaty dotyczące braków leków na rynku

Jeżeli nie znalazłeś informacji o szukanym leku, zapraszamy do skorzystania z usługi zadaj pytanie .