Ultomiris

Smiley face
l1
Substancje czynne: 
l2
Postać farmaceutyczna: 
koncentrat do sporządzania roztworu do infuzji
l3
podmiot odpowiedzialny: 
l8
Dawka: 

300 mg

indeks_lekow_quicktab

Streszczenie EPAR dla ogółu społeczeństwa


Ultomiris (rawulizumab)

Przegląd wiedzy na temat leku Ultomiris i uzasadnienie udzielenia Pozwolenia na dopuszczenie do obrotu w UE

Co to jest lek Ultomiris i w jakim celu się go stosuje

Ultomiris jest lekiem stosowanym w leczeniu osób dorosłych z napadową nocną hemoglobinurią (ang. paroxysmal nocturnal haemoglobinuria, PNH). PNH jest chorobą mogącą zagrażać życiu, w której występuje nadmierny rozpad krwinek czerwonych, co powoduje problemy takie jak niedokrwistość (mała liczba krwinek czerwonych), problemy z nerkami i zakrzepy krwi w naczyniach krwionośnych.

Ultomiris jest stosowany u pacjentów, u których występują objawy choroby, jak również u pacjentów ze stabilnym poziomem enzymu o nazwie dehydrogenaza mleczanowa (ang. lactate dehydrogenase, LDH), który wskazuje, ile krwinek czerwonych ulega rozpadowi. Ultomiris należy stosować po leczeniu ekulizumabem (inny lek na PNH) przez co najmniej 6 ostatnich miesięcy.

Lek zawiera substancję czynną rawulizumab.

Jak stosować lek Ultomiris

Ultomiris podaje się w postaci wlewu dożylnego (kroplówki). Zalecana dawka zależy od masy ciała pacjenta. Pacjenci otrzymują dawkę początkową (zwaną dawką nasycającą), a następnie co 8 tygodni dawkę podtrzymującą, której podawanie rozpoczyna się 2 tygodnie po podaniu dawki nasycającej. Jest to leczenie stosowane przez całe życie.

Lek wydawany na receptę. Leczenie musi być prowadzone pod nadzorem lekarza z doświadczeniem w leczeniu pacjentów z chorobami krwi.

Więcej informacji o sposobie stosowania leku Ultomiris znajduje się w ulotce dla pacjenta lub udzieli ich lekarz lub farmaceuta.

Jak działa lek Ultomiris

W PNH białka określane jako „dopełniacz”, stanowiący część układu odpornościowego, są nadmiernie aktywne z powodu mutacji genetycznej i zaczynają atakować własne krwinki czerwone pacjenta.

Substancja czynna zawarta w leku Ultomiris, rawulizumab, jest przeciwciałem monoklonalnym (rodzaj białka) zaprojektowanym w taki sposób, aby przyłączało się do białka C5, będącego częścią dopełniacza. Przyłączając się do białka C5, lek blokuje jego działanie, a tym samym ogranicza niszczenie krwinek czerwonych.

Korzyści ze stosowania leku Ultomiris wykazane w badaniach

W dwóch badaniach wykazano, że Ultomiris równie skutecznie jak ekulizumab ogranicza rozpad krwinek czerwonych i pozwala unikać przetoczeń u pacjentów z PNH.

W pierwszym badaniu 246 pacjentów z PNH, którzy wcześniej nie przyjmowali leku blokującego dopełniacz, takiego jak ekulizumab, otrzymywało Ultomiris albo ekulizumab. Po 6 miesiącach leczenia w obu grupach odnotowano podobne korzyści: przetoczenie krwinek czerwonych nie było konieczne u co najmniej dwóch trzecich pacjentów (74% otrzymujących Ultomiris i 66% otrzymujących ekulizumab). Ponadto u około połowy pacjentów w obu grupach uzyskano prawidłowy poziom enzymu LDH we krwi.

W drugim badaniu, z udziałem 195 pacjentów z PNH, którzy nie mieli objawów po co najmniej 6 miesiącach leczenia ekulizumabem, u pacjentów kontynuowano leczenie ekulizumabem lub przestawiano ich na leczenie z zastosowaniem leku Ultomiris. Zmiana poziomu LDH we krwi po 6 miesiącach leczenia była podobna w obu grupach. Ponadto u żadnego z pacjentów otrzymujących lek Ultomiris nie wystąpiło w tym czasie zaostrzenie objawów, które miało miejsce u 5 pacjentów kontynuujących leczenie ekulizumabem.

Ryzyko związane ze stosowaniem leku Ultomiris

Najczęstsze działania niepożądane związane ze stosowaniem leku Ultomiris (mogące wystąpić u więcej niż 1 na 10 pacjentów) to zakażenie górnych dróg oddechowych (zakażenie nosa i gardła), zapalenie nosa i gardła oraz ból głowy. Najpoważniejszym działaniem niepożądanym jest zakażenie meningokokowe, zakażenie bakteryjne powodowane przez Neisseria meningitidis które może być przyczyną zapalenia opon mózgowych i posocznicy.

Ponieważ pacjenci leczeni z zastosowaniem leku Ultomiris są bardziej narażeni na zakażenia, w tym ciężką chorobę meningokokową, leku Ultomiris nie wolno podawać pacjentom z trwającym zakażeniem meningokokowym. Leku nie wolno także stosować u pacjentów nieszczepionych przeciwko temu zakażeniu, chyba że otrzymują antybiotyki w celu zmniejszenia ryzyka. Pacjenci powinni przyjmować antybiotyki przez 2 tygodnie po zaszczepieniu. Pełny wykaz działań niepożądanych oraz ograniczeń związanych ze stosowaniem leku Ultomiris znajduje się w ulotce dla pacjenta.

Podstawy dopuszczenia do obrotu leku Ultomiris w UE

Ultomiris jest równie skuteczny jak ekulizumab w leczeniu pacjentów z PNH, ograniczaniu rozpadu czerwonych krwinek i unikaniu konieczności przetoczeń. Europejska Agencja Leków zauważyła również, że Ultomiris ma bardziej wygodny harmonogram leczenia (jeden wlew co 8 tygodni, a nie co 2 tygodnie). Jeśli chodzi o bezpieczeństwo, Ultomiris ma podobne działania niepożądane jak ekulizumab. Dlatego też Agencja uznała, że korzyści płynące ze stosowania leku Ultomiris przewyższają ryzyko i może on być dopuszczony do stosowania w UE.

Środki podejmowane w celu zapewnienia bezpiecznego i skutecznego stosowania leku Ultomiris

Firma, która wprowadza Ultomtiris do obrotu, zapewni, by lek był udostępniany pacjentom wyłącznie w przypadku, gdy pracownicy służby zdrowia złożyli pisemne oświadczenie, że osoby te zostały zaszczepione lub otrzymują antybiotyki, aby zapobiec wystąpieniu choroby meningokokowej. Firma przekaże także lekarzom przepisującym lek oraz pacjentom informacje na temat bezpieczeństwa leku oraz wyśle lekarzom przepisującym lek i farmaceutom przypomnienie o konieczności sprawdzenia, czy niezbędne jest ponowne zaszczepienie pacjentów przyjmujących lek Ultomiris. Pacjenci otrzymają także specjalną kartę z opisem objawów zakażenia meningokokami, informującą o konieczności niezwłocznej konsultacji medycznej w przypadku ich wystąpienia.

W celu zapewnienia bezpiecznego i skutecznego stosowania leku Ultomiris w Charakterystyce Produktu Leczniczego i w Ulotce dla pacjenta zawarto również zalecenia i środki ostrożności przeznaczone dla personelu medycznego i pacjentów.

Tak jak w przypadku wszystkich leków, dane o stosowaniu leku Ultomiris są stale monitorowane. Zgłaszane działania niepożądane leku Ultomiris są starannie oceniane i podejmowane są wszystkie czynności konieczne do ochrony pacjentów.

Inne informacje dotyczące leku Ultomiris

Dalsze informacje dotyczące leku Ultomiris znajdują się na stronie internetowej Agencji pod adresem: ema.europa.eu/medicines/human/EPAR/Ultomiris.

Źródło: EMEA/H/C/004954; Wrzesień 2019; https://www.ema.europa.eu/en/documents/overview/ultomiris-epar-medicine-overview_pl.pdf

Wskazania do stosowania:

Produkt leczniczy Ultomiris jest wskazany do stosowania w leczeniu dorosłych pacjentów z napadową nocną hemoglobinurią (ang. paroxysmal nocturnal haemoglobinuria, PNH):

  • u pacjentów z hemolizą i jednym lub kilkoma objawami klinicznymi wskazującymi na dużą aktywność choroby;
  • u pacjentów, którzy są klinicznie stabilni po otrzymywaniu leczenia ekulizumabem przez co najmniej 6 ostatnich miesięcy(patrz punkt 5.1).

Źródło: Charakterystyka Produktu Leczniczego

Zakladka informacja CIL:

Wskazania do stosowania (opracowanie własne CIL)

 

Kategorie przynależności pomocne w wyszukiwaniu leków

Kod ATC

Klasyfikacja anatomiczno-terapeutyczno-chemiczna, ATC – system porządkujący leki oraz inne środki i produkty wykorzystywane w medycynie. Klasyfikacja ma strukturę drzewa, w którym najniższy, anatomiczny poziom określa miejsce działania, a wyższe precyzują lek na drodze funkcji terapeutycznej, cechy farmakologicznej i przynależności do określonej grupy chemicznej

ATC

L04AA43

 

Indeks farmakologiczno-terapeutyczny

Indeks klasyfikujący leki pod kątem zastosowania farmakologicznego oraz terapeutycznego.

 

Indeks mesh:

Medical Subject Headings (MeSH) jest podstawowym językiem haseł z zakresu medycyny, powstającym od 1960 roku, w National Library of Medicine USA (NLM). Zawieraja słownictwo uporządkowane w hierarchicznej, wielostopniowej strukturze.

 

Piktogramy leku

Opisy do piktogramów zostały sporządzone na podstawie informacji zawartych m.in. na stronach rządowych agencji ds. leków i innych uznanych źródeł. Piktogramy i ich opis są podane jedynie pomocniczo i nie zastępują w żadnym przypadku informacji zawartych w charakterystyce produktu leczniczego i ulotce. Jeżeli jesteś pacjentem pamiętaj, że przed zastosowaniem leku należy przeczytać ulotkę bądź skontaktować się z lekarzem lub farmaceutą.

 

Synonimy substancji czynnej

Inne stosowane nazwy substancji czynnej

Synonimy:

Brak komunikatów bezpieczeństwa

Zobacz Jeszcze:

>> inne leki podmiotu odpowiedzialnego Alexion Europe SAS

>> komunikaty bezpieczeństwa dotyczące leku

>> komunikaty dotyczące braków leków na rynku

Jeżeli nie znalazłeś informacji o szukanym leku, zapraszamy do skorzystania z usługi zadaj pytanie .